जनुक थेरपी एचआयव्ही क्युरेशनचा मार्ग आहे का?

मानवनिर्मित रेणू एच.आय. व्ही डूमी लक्ष्यावर हल्ला करीत आहे

हार्वर्ड मेडिकल स्कूल आणि स्क्रिप्स रिसर्च इन्स्टिट्यूट ऑफ फ्लोरिडामधील संशोधकांनी अशी घोषणा केली आहे की नावीन्यपूर्ण जनुक थेरपी, अंतःक्रियात्मकरित्या वितरित केल्यामुळे, व्हायरसने वारंवार उघड झालेल्या मकाबारी बंदरांच्या एका गटामध्ये HIV-1 आणि HIV-2 संक्रमणास प्रभावीपणे अवरोधित केले आहे. एक वैद्यक उमेदवार विकसनशील करण्याच्या दिशेने पहिली पायरी म्हणून शोध लावला जातो जो मानवामध्ये समान संरक्षण देऊ शकतो.

हार्वर्ड आणि स्क्रिप्स संशोधक eCD4-Ig नावाचे एक प्रयोगशाळा तयार रेणू विकसित करण्यास सक्षम होते, जे एचआयव्हीच्या संक्रमणादरम्यान संक्रमणादरम्यान जोडलेले पांढरे रक्त पेशींच्या पृष्ठभागावर सापडलेल्या दोन प्रकारचे प्रोटीन रिसेप्टर्सची नक्कल करते. असे करण्यामध्ये, जनुकीय बांधणीवर स्वतःला लाईव्हिंग करण्यासाठी एचआयव्हीला "फसविले" आहे, त्यामुळे त्यास निष्क्रीय करणे

कसे eCD4-Ig वर्क्स

eCD4-Ig सीडी 4 चा एक भाग बनला आहे आणि CCR5 चा दुसरा भाग - दोन लक्ष्यित रिसेप्टर्स जे सेलच्या प्रवेशाचे "लॉक" म्हणून कार्य करतात - जे एकत्रितपणे ऍन्टीबॉडीच्या एका तुकड्यावर जोडले जातात अनुवांशिक बांधणी नंतर अॅडिनोव्हायरस (एक प्रकारचे रोग-उद्भवणारे व्हायरस) मध्ये घातले जाते, जे थेट स्नायू टिश्यूमध्ये वितरित केले जाते. एकदा तेथे, निरुपद्रवी व्हायरस द्रुतगतीने पेशींना दूषित करते आणि त्याचे डीएनए मध्यवर्ती अवस्थेत घालतात आणि त्यांना प्रोटीन कारखान्यात रुपांतरीत करतात-या सुधारित ऍन्टीबॉडीजमधून बाहेर पडताना.

"विहीन" CD4-Ig (म्हणजेच, CCR5 खंडशिवाय) कामावर ठेवलेले पूर्वीचे प्रयत्न केवळ आंशिकरीत्या यशस्वी झाले आहेत.

अन्य बाबतीत, जर सुधारित ऍन्टीबॉडीजच्या प्रमाण खूप कमी असतील तर एचआयव्हीचे प्रमाण वाढवले ​​जाईल. याचे कारण असे की एचआयव्ही रिसेप्टर्समध्ये बदल करणे आणि बायनरी करणे यासारख्या निष्क्रियतेतून बाहेर पडून यशस्वी झाले.

एचआयव्ही अजूनही ईसीडी 4-आयजीच्या उपस्थितीत पलायन करण्यास आणि बदलण्यास सक्षम आहे, तर द्विमान (म्हणजेच गुणसूत्रे दोन संचांचा समावेश करणे) परस्परसंवादात उत्परिवर्तित व्हायरसवर एक मोठी किंमत लादणे दिसते, नाटकीयपणे त्याची प्रतिकृती करण्याची क्षमता कमी करते.

त्यांच्या नियंत्रित पशु अभ्यासात, संशोधकांनी नोंदवले की माकडांचे जनुकीय सुधारित एडेनोव्हायरस एचआयव्ही-1, एचआयव्ही-2 आणि एसआयव्ही (एचआयव्ही) च्या सर्व प्रकारच्या अवयवांना अडथळा आणण्यास सक्षम आहेत, वारंवार त्यांच्या उच्च डोसमध्ये इंजेक्शन दिल्यानंतरही. 40 आठवडे व्हायरस कोणत्याही इनोक्यूटेड माकरांना संसर्ग झालेला नाही आणि ईसीडी 4-ईजी (IgDi-Ig) वर कोणत्याही नकारात्मक परिणामांचा अंदाज येत नाही (संभाव्यतः कारण त्यांच्या शरीरात त्यांच्या स्वत: च्या रूपात प्रथिने ओळखतात).

मादक ईसीडी 4-आयजीचे टीकाकार नसल्याने सर्व संक्रमित झाले.

या सर्वांचा अर्थ काय आहे?

मानवाकडून होणारे चाचण्या एकाच परीक्षेत उत्क्रांत करतील हे सुचवायचे खूप लवकर आहे, तरी हा दृष्टिकोण एचआयव्हीला प्रभावी निरुपद्रवी लसीच्या विकासामध्ये संभाव्य खेळ-बदलणारी धोरणास सूचित करतो.

काही जणांनी आधीच असे मानले आहे की, यशस्वी ईसीडी 4-जीजी लसीचा विकास, जी दीर्घकालीन प्रभावीपणे कार्य करते, एचआयव्ही संक्रमित रुग्णांमध्ये व्हायरल क्रियाकलाप निष्क्रिय करणे, हे स्वत: च्या किंवा इतर एजंट्सशी निगडीत कारक ठरते. जर हे खरे आहे, तर साध्य करता येण्याजोगे आहे, तर अगदी खोल, बहु-औषध प्रतिरोधी असलेल्या रुग्णांना फायदा होऊ शकतो.

तरीही, हे सर्व अत्यंत सट्टा दिसते. नजीकच्या भविष्यात लवकर-स्टेज मानव चाचण्यांचा मार्ग दाखवून पुढील संशोधनास आगामी महिन्यांमध्ये मोठ्या प्रमाणात अंतर्दृष्टी पुरवली जाईल.

जीन थेरपीमध्ये इतर कादंबरीचा अंदाज

हार्वर्ड / स्क्रिप्स संशोधनव्यतिरिक्त, इतर वैज्ञानिक एचआयव्ही संसर्गापासून लढण्यास किंवा रोखण्यासाठी इतर जीन संपादन तंत्राकडे पहात आहेत.

टेंपल युनिव्हर्सिटीतील शास्त्रज्ञांच्याच एका अशा मॉडेलने रुग्णांच्या रक्ताने एचआयव्ही बाधित टी-सेल काढला आणि होस्ट सेलच्या डीएनएपासून एचआयव्हीच्या जनुकीय माहितीला "कापून टाकणे" करण्यासाठी कॅस 9 नावाच्या एंझाइमचा वापर केला. असे केल्याने, पेशी एचआयव्हीद्वारे संसर्ग होऊ शकतात.

या पेशींना रुग्णाच्या शरीरात पुन्हा इंजेक्ट करून एचआयव्हीला संक्रमित करण्याची क्षमता कमी झाली आहे, रोगाचा प्रसार कमी होत आहे आणि पुन्हा इंजिनिअर केलेल्या पेशी व्यक्तीच्या जीनोमचा (आनुवांशिक मेकअप) भाग बनण्यास सक्षम करतो.

त्याचप्रमाणे, यूसीएलएतील शास्त्रज्ञ एका अभियंत रेणूचा उपयोग करीत आहेत जसे कार् (कॅमेरिक ऍटिजेन रिसेप्टर) म्हणतात, जो कोणत्याही रक्त पेशीला रोग-पांढऱ्या रक्त पेशीमध्ये रूपांतरित करण्यास सक्षम असतो. रक्त निर्मिती स्टेम सेलमध्ये कार्बन घालून शास्त्रज्ञ मुक्तपणे पसरणारे एचआयव्ही निष्फळ करण्यासाठी विशिष्ट "किलर" प्रकारांमध्ये पेशींचे रूपांतर करण्यास सक्षम होते.

दोन्ही अभ्यास सध्या चाचणी ट्यूब टप्प्यात असताना, शोध एचआयव्ही लस उमेदवारांनी संभाव्य निष्क्रीय होण्याच्या प्रक्रियेत महत्वपूर्ण असल्याचे मानले जाते.

_{स्त्रोत:}

_{गार्डनर, एम .; Kattenhorn, L .; कोंडुर, एच .; इत्यादी. "AAV-Express CD4-Ig अनेक SHIV आव्हाने करीता टिकाऊ संरक्षण प्रदान करते." निसर्ग फेब्रुवारी 18, 2015; doi: 10.1038 / प्रकृति 14264}

_{कममिन्स्की, आर; चेन, वाय .; टेडाडडी, ई .; इत्यादी. "सीआरएसपीआर / कॅस 9 जीन संपादनाने एचआयव्ही -1 योनोमास मानव टी-लिम्फाइड पेशींपासून निर्मूलन करणे." निसर्ग मार्च 4, 2016; ऑनलाइन डीओआय प्रकाशित: 10.1038 / srep22555}

_{झें, ए .; कामाता, एम .; रेझेक, व्ही. एट अल "एचआयव्ही-विशिष्ट प्रतिरक्षणास चिमेरिक अँटीजन रिसेप्टर-इंजिनिअर केलेले स्टेम सेल कडून मिळते." आण्विक थेरपी ऑगस्ट 2015; 23 (80): 1358-1367.}