आम्ही आता आपल्या शरीरात reprogram शकता
एफडीएने प्रथमच जीन थेरपी उपचारांना मान्यता दिली आहे- औषधांच्या इतिहासातील ऐतिहासिक पाऊल. नवीन उपचार- किमिराह (टिस्जेनेगलस्केललुकेल) -गुणित ल्यूकेमियावर टी-सेल्स सुधारित केले.
किमरियाची मान्यता कर्करोग व अन्य गंभीर आजारांमुळे नविन आणि रोमांचक दृष्टिकोन वापरुन जीन थेरपीच्या इतर स्वरूपाची मान्यता देण्यासाठी अग्रस्थानी म्हणून काम करते: कृत्रिम माध्यमांद्वारे शरीरातील पुनर्मुद्रण.
सेल-आधारित जीन थेरपी
सेल-आधारित जनुक थेरपी एक विशिष्ट पेशी लोकसंख्येत नवीन अनुवांशिक सामग्रीचा परिचय करून घेण्याच्या पद्धती आणि नंतर शरीरात या सुधारित पेशींची पुन्हा ओळख करून देते. शरीरातील एकदा, या नवीन पेशी कर्करोग किंवा इतर गंभीर आजारांविरुद्ध लढण्यास मदत करणार्या प्रथिने तयार करू शकतात.
किमरियामध्ये अनुवंशिकरित्या सुधारित टी-सेल-एक प्रकारचा लिम्फोसाईट किंवा पांढर्या रक्त पेशीचा परिचय-शरीरात समाविष्ट असतो. हे सुधारित टी-सेल लेकिमिया पेशी ओळखतात आणि हल्ला करतात.
जीन थेरपी केमोथेरपीसाठी प्राधान्य देणारी आहे कारण जीन थेरेपी कमी विषारी आहेत. केमोथेरपी संपूर्ण शरीरावर परिणाम करतात आणि शरीरावरील प्रतिकूल परिणाम कारणीभूत असतात. सेल-आधारित जनुक थेरपीद्वारे, पुन्हा इंजिनिअर केलेले सेल स्थानिक पातळीवर टाकले जातात आणि विशेषत: ट्यूमर्सशी लढा देतात.
जीन थेरपीचा एक फॉर्म असण्याव्यतिरिक्त, किम्रिआ एक इम्युनोथेरप्यूटिक एजंट देखील आहे. रोगापासून दूर ठेवण्यासाठी रोगप्रतिकारक शक्तीची प्रतिकारक्षमता इम्युनोथेरपीद्वारे देते.
किमिराह स्पष्टीकरण
तांत्रिक संज्ञा मध्ये, नोवार्टिसची किम्रिआह एक प्रयोगात्मक चीइमरिक प्रतिजन रिसेप्टर (सीएआर) टी-सेल थेरपी आहे जो पुनरावृत्ती झालेला किंवा रीफ्रॅक्टरी (म्हणजेच उपचारांना प्रतिरोधी) बी-सेल तीव्र लिम्फोबलास्टिक ल्यूकेमियाचा वापर करतो.
किमिराह ही इम्युनोथेरपीचा एक सानुकूलित फॉर्म आहे ज्यामध्ये रुग्णांची स्वतःची टी-सेल प्रथम संकलित केली जातात आणि नंतर एक उत्पादन केंद्र पाठविली जातात.
ल्युक्फेशिसिस नावाची कार्यपद्धती वापरून टी-सेलची कापणी होते
मॅन्यूफॅक्चरिंग सेंटरमध्ये, टी-सेल्सची जीएनमध्ये समाविष्ट करण्यासाठी सुधारित करण्यात आली आहे जी CAR चे अभिव्यक्तीसाठी कोड नंतर हे सुधारित सेल नंतर रुग्णाच्या आत आणले जातात. शरीरातील एकदा, कार ल्युकेमिया पेशींच्या पृष्ठभागावर असलेल्या सीडी 1 9 नावाच्या विशिष्ट प्रतिजनावर लक्ष केंद्रित करते आणि या कर्करोगाच्या पेशी नष्ट करतात. रक्तातून एकदा, हे सुधारित टी-सेल वाढतात आणि दोन किंवा तीन आठवड्यांच्या आत कर्करोग निर्मूलन करण्यासाठी विस्तृत होतात.
एफडीएच्या तज्ज्ञांनी एका दुस-या दुस-या क्लिनिकल परीक्षणाच्या एका हाताने किमिराहची मंजुरी घेतली ज्यामध्ये 63 मुले, पौगंडावस्थेतील व पुनर्विक्रय किंवा रीफ्रैक्टिव्ह असलेल्या बी-सेल तीव्र लिम्फोबलास्टिक ल्युकेमियाला उपचारांचा एक डोस प्राप्त झाला. त्यापैकी 83 टक्के लोकांनी तीन महिन्यांनंतर माफी मागितली. शिवाय सहा महिन्यांनंतर 75 टक्के रोग मुक्त राहिले आहेत. महत्त्वाचे म्हणजे, किमिराह यांना एफडीएने प्राथमिकता आढावा आणि ब्रेकथ्रू थेरपी पदांचा दर्जा दिला होता.
तीव्र लिम्फोबलास्टिक ल्युकेमिया हा अस्थिमज्जा आणि रक्ताचा कर्करोग आहे. शरीराला असामान्य लिम्फोसाइटस बनविण्याची कारणीभूत असते. हे असामान्य रक्तपेशी त्वरीत अस्थिमज्जामध्ये निरोगी रक्त पेशींकडे गर्दी करतात आपल्याला टिकण्यासाठी आपल्या रक्त पेशींची आवश्यकता आहे
जेव्हा सामान्य रक्त पेशींची संख्या नाटकीयपणे घटते, तेव्हा मृत्यू येतो.
जरी जुने प्रौढ हे सर्व विकसित करू शकतात, तरी ते प्रामुख्याने मुलांचे रोग आहे. जवळजवळ 9 0 टक्के मुलांना उपचारानंतर माफी दिली जाते. 25 वर्षांच्या वयापेक्षा कमी वयाच्या रुग्णांमध्ये उपयोगात आणण्यासाठी किमिराहला मंजुरी दिली गेली आहे आणि पुन्हा पुन्हा कर्करोग झाले आहे किंवा कर्करोग बरा केला आहे जो उपचारास प्रतिरोधी आहे.
Kymriah बद्दल चिंता
मोनोक्लोनल ऍन्टीबॉडी थेरपी कोणत्याही प्रकारच्या नकारात्मक प्रभावापेक्षाही एक आहे साइटोकिन रिलीझ सिंड्रोम, एक ओतप्रसत्ती प्रतिक्रिया ज्यास सायटोकाइन वादळ म्हणतात. सायटोकाइन्स लहान प्रोटीन असतात ज्या पेशींकडून गुंफल्या जातात आणि इतर पेशींवर परिणाम होतो.
बहुतेक लोकांमधे, साइटोकिन रिलीज सिंड्रोमची लक्षणे सौम्य किंवा मध्यम आहेत आणि सहजपणे याचे उपचार केले जाऊ शकतात. या लक्षणे समाविष्ट:
- कमी रक्तदाब
- थकवा
- टॅकीकार्डिआ
- डोकेदुखी
- ताप
- मळमळ
- सर्दी
- पुरळ
- ओरबाडणे
- श्वास घेण्याची समस्या
तथापि, ज्यांच्याकडे रक्त कर्करोगाप्रमाणे असो अशा सर्व-रुग्णांना जीवघेणाची लक्षणे दिसण्यात गंभीर सायटोइकन वादळ विकसित होण्याचा धोका असतो. या कारणास्तव, सायकोसिन वादळासारख्या गंभीर समस्या जसे गुंतागुंतीच्या गुंतागुंत हाताळण्यासाठी प्रशिक्षित तज्ञांसह उच्च-आकाराच्या केंद्रावर अंतःक्रियाकरण करणे आवश्यक आहे.
अखेरीस, किमरियाला सुमारे 500,000 डॉलर खर्च अपेक्षित आहे. तरीसुद्धा, किम्राहियाचा उपचार हा अस्थीमज्जा प्रत्यारोपणापेक्षा खूप स्वस्त आहे, जो सामान्यतः रक्ताच्या कर्करोगाच्या उपचारात वापरला जातो.
एक शब्द
अकारण किंवा पुनरुत्थान हे एक घातक रोग आहे. किमरियाच्या मान्यतेमुळे युनायटेड स्टेट्समधील शंभर तरुण लोकांसाठी आशा निर्माण झाली आहे ज्यांच्याकडे कोणतेही पर्याय नसलेले पर्याय शिल्लक आहेत. हे क्लिनिकल चाचण्यांमध्ये प्रभावी सिद्ध झाले आहे. तथापि, क्लिनिक ट्रायल कालावधीत मर्यादित होते, आणि हे पाहणे आवश्यक आहे कि किमरिया आजीवन मसुदा तयार करू शकतो की नाही.
व्यापक अटींमध्ये, प्रथमच जीन थेरपीच्या स्वरूपात एफडीएने औषधांच्या नव्या युगात प्रवेश मिळविला: एक वय जेथे आम्ही कर्करोग आणि इतर घातक रोगांवर मात करण्यासाठी आपल्या पेशींची पुनर्रचना करू शकतो.
> स्त्रोत:
> ब्रेस्लिन एस. सायटोइकिन-रिलीज सिंड्रोम: विहंगावलोकन आणि नर्सिंग प्रभाव ऑन्कोलॉजी नर्सिंगच्या क्लिनिकल जर्नल. 2007; 11: 37-42.
> कर्वेवेल जे पॅनेल ओके ल्युकेमियासाठी कार टी थेरपी. कर्करोगाचा शोध 27 जुलै, 2017
> एफडीए न्यूज रिलीझ एफडीए मान्यता अमेरिकेला प्रथम जीन थेरेपी आणते. ऑगस्ट 30, 2017
> उच्च केए क्लिनिकल मेडिसिन मध्ये जीन थेरपी. इन: कॅस्पर डी, फौसी ए, हॉसर एस, लॉंगो डी, जेम्सन जे, लॉस्सेलो जे. इडीएस. हॅरिसनची तत्त्वे आंतरिक चिकित्सा, 1 9 7 न्यूयॉर्क, एनवाई: मॅक्ग्रॉ-हिल; 2014
> क्रेपिन एचडी, पॉवेल बीएल व्हाईट सेल डिसऑर्डर इनः हल्टर जेबी, ओउस्लंडर जेजी, स्टडन्सकी एस, हाय केपी, अस्थाना एस, सप्पीन एमए, रिची सी. एड्स हज्जर्डची ज्येष्ठ चिकित्सा व जारोत्सव, 7 व्या न्यूयॉर्क, एनवाई: मॅक्ग्रॉ-हिल.