प्राइमरी मायोलोफिब्रोसिस (पीएमएफ) मायलॉफोलाफेरेटिव्ह न्यॉप्लाज्म म्हणून वर्गीकृत अनेक रक्त विकारांपैकी एक आहे. नियोप्लाज्मला उत्परिवर्तन झाल्यामुळे ऊतकांची असामान्य वाढ अशी परिभाषित केली जाते आणि तिला सौम्य (नॉन-मृतात्म्य), पूर्व-घातक किंवा द्वेषयुक्त म्हणून वर्गीकृत केले जाऊ शकते. मायलोोपोलिफेरेक्टिव नेप्लाज्म हे सहसा प्रारंभी सौम्य असतात, परंतु कालांतराने तो (कॅन्सरग्रज) रोग होऊ शकतो.
पीएमएफच्या उत्परिवर्तनामुळे अस्थी मज्जाचे फायरब्रोसिस (स्कॅरिग) होतो. अस्थी मज्जामध्ये हे दुखणे रक्ताच्या पेशींच्या सामान्य विकासात अडथळा आणते. ऍनेमिआ हा सर्वात सामान्य प्रयोगशाळा शोध आहे. ल्युकोसायटॉसिस (व्हाईट रक्ताच्या पेशींमध्ये वाढ होणे) आणि थ्रोंबोसिटोसिस (एलिव्हेटेड प्लेटलेट काउंट) हे सर्वसामान्य असतात परंतु रोग होण्याची शक्यता असल्यामुळे थ्रॉम्बोसाइटॉपेनिया (कमी प्लेटलेटची संख्या) होऊ शकतात. स्प्लेनोमेगाली (प्लीहामधील वाढ) विकसित होते कारण प्लीहा रक्त पेशी उत्पादनाचा दुय्यम स्थान बनतो.
प्रत्येकजण उपचार आवश्यक आहे का?
संभाव्य उपचार पर्यायांचे अन्वेषण करण्यासाठी आपले नेहमीचे पहिले पाऊल असू शकते परंतु लक्षात ठेवा की पीएमएफ सह सर्वच लोकांना उपचार आवश्यक नाहीत. पीएमएफ साठी उपचार रोग प्रगती आणि overal जगण्याची धोका द्वारे केले जाते.
डायनॅमिक इंटरनॅशनल प्रॉग्निस्टिक स्कोअरिंग सिस्टम (डीआयपीएसएस) नावाची प्रणाली अधिक स्कोअरमध्ये वय, पांढर्या रक्त पेशींचा गणक, हिमोग्लोबिन, प्रसारित स्फोट पेशी, लक्षणांची उपस्थिती, आनुवांशिकता, प्लेटलेटची संख्या आणि रक्तसंक्रमणाची गणना गुणांची गणना करणे आवश्यक आहे.
या प्रणालीचा वापर पीएमएफ सोबत असलेल्या लोकांना चार प्रायोगिक श्रेणींमध्ये विभागले जाऊ शकते: कमी धोका, दरम्यानचे-1 धोका, इंटरमीडिएट -2 धोका आणि उच्च धोका. कमी जोखमीच्या रुग्ण असलेल्या रुग्णांमध्ये उच्च जोखिम रोग असलेल्या रुग्णांमध्ये केवळ एक वर्षापासून मध्यवर्ती राहण्याची संख्या 15 वर्षांची आहे. 60 वर्षांखालील लोकांमध्ये पीएमएफ चांगला पूर्वनियोजन आणि जवळजवळ दोन वर्ष ते 20 वर्षांपर्यंतचे सरासरी उत्तरदायित्व आहे.
हेमॅटोलॉजिस्ट उपचार योजना निर्धारित करण्यासाठी व्यक्तीच्या अनुवांशिक उत्परिवर्तन सोबत डीआयपीपीएस प्लस गुण वापरतात. लक्षणे नसलेल्या कमी-धोकलेल्या आजारांमुळे लोक लक्षणे हाताळत नाहीत परंतु अॅनीमिया आणि / किंवा थ्रॉम्बोसिटोपोनिया बिघडत आहेत. जर एखाद्या व्यक्तीस लक्षणे दिसतात (ताप, वजन कमी होणे, जास्त प्रमाणात घाम येणे किंवा तिखटपणाचे मोठे वाढ) किंवा रक्तसंक्रमणाची आवश्यकता असल्यास, उपचार सुरु करावा. रक्तातील लाल रक्तपेशी सामान्यतः दिले जातात जेव्हा हिमोग्लोबिन 8 ग्रॅम / डीएल पेक्षा कमी असते. कारण पुनरावृत्ती झालेल्या लाल रक्तपेशींचे संक्रमण लोह ओव्हरलोडकडे जाते, सहसा इतर उपचारांचा प्रयत्न केला जातो.
लक्षणे उपचार
- स्प्लेनोमेगाली: जर प्लीहा लक्षणीय स्वरुपात वाढली आहे आणि समस्या उद्भवल्या आहेत (जसे की असुविधा, एकाधिक स्प्लिनिक इन्फेक्ट्स, रक्तसंक्रमणाची गरज वाढवणे), तर तोंडावाटे औषधोपचार हायडॉक्सीयुर्य वापरले जाऊ शकते. या उपचाराने पीएमएफसह सुमारे 40 टक्के लोकांना टेपलीन आकारात सुमारे 50 टक्के कपात करावी लागते. जर पक्वाशयात हायड्रॉक्स्यूरिया थेरपीला प्रतिसाद नाही, तर स्प्लेनेक्टॉमी (प्लीहाची शस्त्रक्रिया काढून टाकणे) आवश्यक असू शकते.
- ऍनेमीया: पीएमएफमध्ये ऍनेमिया विविध प्रकारचे औषधोपचार जसे फ्ल्युक्झिस्टरन, प्रेडनीसोन, किंवा डॅनॅझोलचे उपचार घेतात. फ्लुक्झिओस्टेरोन आणि डॅनॅनोलाला अँग्रीग्रन्स म्हणतात (एक स्टिरॉइड संप्रेरक) जो अस्थिमज्जा उत्पादनास उत्तेजित करतो. या औषधातील मुख्य नुकसानांपैकी एक हे आहे की ते पुरुष संप्रेरकांशी संबंधित आहेत आणि त्यामुळे शरीराचे केस, खोल आवाज, किंवा वाढीव स्नायू बल्कचा विकास होऊ शकतो. थॅलिडोमाइड किंवा लेनिलिओडोमाइड (केमोथेरेपीचा एक प्रकार) प्रज्ञानीससह वापरला जाऊ शकतो.
उच्च किंवा इंटरमीडिएट रिस्क
इंटरमीडिएट आणि उच्च-धोकादायक रुग्णाच्या लोकांना वैकल्पिक उपचाराची आवश्यकता असू शकते. हे ऐकणे कष्टप्रद कठीण आहे की आपली रोग जास्त जोखीम आहे - उपचार पर्यायांचे ज्ञान काही चिंता कमी करण्यास आणि आपल्याला वाटू शकते त्या भीतीस मदत करू शकतात.
- हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल ट्रान्सप्लान्ट (एचएससीटी किंवा अस्थीमज्जा प्रत्यारोपण) : पीएमएफसाठी ही एकमात्र उपचारकारी उपचार आहे परंतु त्यात लक्षणीय धोका आहे. गुंतागुंत कमी करण्यासाठी इतर गुंतागुंत विकसित होण्याआधी रोगनिदान झाल्यानंतर प्रत्यारोपण लवकर झाले पाहिजे. ऐतिहासिकदृष्ट्या, 60 वर्षांपेक्षा कमी वयाच्या लोकांपर्यंत प्रत्यारोपणाची मर्यादा राहिली आहे ज्यांच्यामुळे बहिणींची देणगीदार (एमएसडी) जुळली आहेत. नुकतेच प्रत्यारोपण जुळलेल्या असंबंधित किंवा जुळलेले संबंधित देणगीदारांसह केले गेले आहेत.
- Ruxolitinib: पीएमएफ असलेले लोक आणि HSCT साठी उमेदवार नसलेल्या गंभीर लक्षणांमुळे रूक्सोलिटिनिब वापरू शकतात. रक्कोलीटिनिब एक औषध आहे ज्याला टायरोसिन किनाझ इनहिबिटर असे म्हणतात, विशेषत: एक जेके 2 इनहिबिटर. जेक 2 हे पीएमएफमध्ये सामान्य रूपांतर आहे परंतु इतर मायलोपोलिफेरेटिव्ह नेप्लाज्म्समध्ये जसे पॉलीसिथामिया व्हेरा आणि आवश्यक थ्रॉम्बोसिटॅमिया आढळतात. रक्कोलीटीनबसह उपचार प्लीहाचा आकार कमी करू शकतो, लक्षणे कमी करतात (जसे थकवा, हाडे वेदना), आणि अशक्तपणा कमी करा. जरी या औषधाने JAK2 म्यूटेशनला लक्ष्यित केले तरी, इतर म्यूटेशन असलेल्या रुग्णांना देखील प्रतिसाद मिळू शकतो.
स्त्रोत:
प्राथमिक मायोलोफिब्रोसिसचे प्रादुर्भाव आणि प्राइमरी मायोलोफिओरोसिसचे व्यवस्थापन. मध्ये: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.