जॅफिली पॉलीसिथॅमिया व्हेरा मधील फॉल्ट सिस्टीमिसला लक्ष्य करते

जकाफी औषधनिर्मितीमधील प्रगतीचा एक प्रतिमान दर्शवते.

आम्ही चमत्कारिक काळात राहात आहोत जेथे आपण रोगाच्या तंत्रज्ञानास अधिक चांगल्या प्रकारे समजून घेता कामा नये तसेच नव्याने शोधलेल्या औषधांसह या यंत्रणा कशा प्रकारे लक्ष्यित करावे हे देखील आम्ही समजतो. उदाहरणार्थ, जॅकफी (रक्कोलीटिनिब) पॉलिसीथॅमिया व्हेराचे उपचार करण्यासाठी पहिली एफडीएद्वारे मान्यता प्राप्त औषध बनली, आणि हे जनीस एसोसिएटेड किनेस 1 (जेके -1) आणि जॅनस एसोसिएटेड किनासेझ 2 (जेएसी -2) या प्रतिबंधक एन्झाईम्सद्वारे कार्य करते.

इतर सेल्यूलर बदलांच्या सोबत, हे एन्झाइम पॉलीइक्थेमिया व्हेरा असलेल्या लोकांमध्ये विषाणू असतात.

Polycythhemia व्हेरा म्हणजे काय?

पॉलिसीथॅमिया व्हरा एक असामान्य रक्त विकार आहे. हे एक कपटीचे रोग आहे जे सहसा आयुष्यात (60 च्या दशकातील लोक) प्रस्तुत करते आणि अखेरीस प्रभावित सर्व लोकांच्या एक तृतीयांश में रक्त गोठणे (स्ट्रोक विचार) कारणीभूत होते आम्ही सर्व माहित म्हणून, स्ट्रोक प्राणघातक असू शकते म्हणून पीव्ही निदान तेही गंभीर आहे.

अस्थी मज्जामध्ये पीव्ही कामे कसे सुरू होतात ह्याची कथा. आमचे अस्थी मज्जा आमच्या रक्त पेशी करण्यासाठी जबाबदार आहे आपल्या शरीरात विविध प्रकारचे रक्तपेशी वेगवेगळ्या भूमिका आहेत. लाल रक्तपेशी आपल्या पेशी आणि अवयवांना ऑक्सिजन वितरीत करतात, पांढर्या रक्त पेशींमुळे संक्रमण होण्यास मदत होते आणि प्लेटलेटलेट्स रक्तस्त्राव थांबवितात. पीव्ही असणार्या लोकांमध्ये, मल्टिप्टेशनल हेमॅथोपीओएटिक पेशींमध्ये बदल होतात ज्यामुळे लाल रक्तपेशी, पांढर्या रक्त पेशी आणि प्लेटलेटचे जास्त उत्पादन होते. दुसऱ्या शब्दांत, पीव्ही मध्ये, पूर्वज पेशी, जी लाल रक्तपेशी, पांढर्या रक्त पेशी आणि प्लेटलेट्समध्ये भिन्न असतात, ओव्हरड्राईव्हमध्ये टाकली जातात.

खूप जास्त काहीही चांगले नाही, आणि पीव्हीच्या बाबतीतही बरेच रक्त पेशी आपल्या रक्तवाहिन्यांना अपरिहार्य बनवू शकतात ज्यामध्ये खालील प्रकारचा समावेश असलेल्या सर्व प्रकारची नैदानिक ​​समस्या उद्भवू शकतात:

• डोकेदुखी
• अशक्तपणा
• प्रूर्तियटिस (हर्बल शॉवर किंवा बाथ नंतर शास्त्रीय अभिवादन जे हाताळते)
• चक्कर
• घाम येणे
• रक्त गोठणे किंवा जास्त रक्त clotting (रक्त clots धमन्या फासा आणि स्ट्रोक, हृदयविकाराचा झटका, आणि फुफ्फुसातील शस्त्रक्रियेने शरीराचा भाग काढून टाकणे, किंवा पोर्टल शिरा सारखे रक्तवाहिन्या ज्यामुळे यकृताचे नुकसान होते.

• रक्तस्राव (बरेच रक्त पेशी-त्यापैकी बर्याच दोषकारक प्लेटलेट आहेत - रक्तस्त्राव होऊ शकतात)
• स्प्लेनोमेगाली (पीव्हीमध्ये वाढणार्या रक्त पेशी मुळे लाल रक्तपेशी नष्ट करणार्या प्लीहा).
• erythromelalgia (अंकांमध्ये वेदना आणि कळकळीची बोटं आणि अंगठ्या आणि अंगठ्यामध्ये रक्त प्रवाह व्यत्यय आणणारी अनेक प्लेटलेट्समुळे होते ज्यामुळे मृत्यु आणि अंगच्छेदन होऊ शकते.)

पी. व्ही देखील इतर रोगांमधे कोरोनेरी हृदय रोग आणि पल्मोनरी हायपरटेन्शन यांसारख्या गुंतागुंतीची असू शकतात कारण वाढीव रक्त पेशी जॅमिंग सिक्युलेशन आणि मस्तिष्क स्नायूतील हायपरप्लासिया किंवा अतिवृद्धीमुळे रक्त प्रवाह वाढतो. (सौम्य स्नायू आपल्या रक्तवाहिन्याची भिंत बनविते आणि वाढणार्या रक्त पेशींची संख्या बहुतेक वाढीची कारणे प्रसिद्ध करते ज्यामुळे मऊ पेशी जाड होऊ शकतात.)

मायलोफीबोरोसीस (जेथे अस्थिमज्जा खर्च होतो किंवा "थकलेला" आणि अशक्त आणि भरावयुक्त सारखी फायब्रोब्लास्ट्स ज्यामुळे अशक्तपणा येतो) विकसित होते आणि अखेरीस देखील तीव्र ल्यूकेमिया विकसित करण्यासाठी पीव्ही असलेले अल्पसंख्य लोक जातात. लक्षात ठेवा की पीव्हीला बहुधा मायलोप्रॉपिफेरेक्टीव्ह न्यूप्लाझम किंवा कर्करोग असे संबोधले जाते कारण इतर कॅन्सरमुळे त्याचा परिणाम सेल नंबरच्या रोगाच्या प्रमाणात वाढतो. दुर्दैवाने, पीव्ही असलेल्या काही लोकांमधे, ल्युकेमिया कर्करोगाच्या सतत एक ओळीच्या शेवटी आहे.

जकाफी: पॉलिसीथॅमिया वेराशी सामना करणारा औषध

पीव्हीच्या पुष्ठिक अवस्थेतील लोक किंवा रक्त पेशींच्या वाढीव संख्येने दर्शविलेल्या अवस्थेमध्ये उपशामक हस्तक्षेपाने उपचार केले जातात जे लक्षण कमी करतात आणि जीवनाची गुणवत्ता सुधारतात. या उपचारांमधील सर्वात सुप्रसिद्ध बहुधा फुफ्फोटामी किंवा रक्त पेशींची संख्या कमी करण्यासाठी रक्तस्त्राव आहे.

विशेषत: पीएलव्ही मायलोस्पोप्रेसिव्ह (केमोथेरपॉटिक) एजंट-हायड्रॉक्सीयुरा, बसप्शन, 32 पी आणि इतिहासात अधिक प्रमाणात वापरतात - इंटरफेरॉन - जे रक्त पेशींच्या अतिरीक्त उत्पादन रोखतात. मायलोस्पॉस्प्रेव्ह उपचारांमुळे रुग्णाच्या कल्याणाची भावना वाढते आणि पीव्ही असलेल्या लोकांना अधिक काळ जगण्यास मदत होते असे वाटते.

दुर्दैवाने, क्लोरंबुसीसारख्या काही औषधांमुळे ल्युकेमिया होण्याचे धोका वाढते.

पीव्ही असणा-या पीडित लोकांसाठी जे हायड्रॉक्स्यूरियाला प्रतिसाद देण्यास त्रास देते किंवा प्रतिसाद देत नाहीत, पहिल्या ओळीतील मायलोसस्प्रेसीव्हंट एजंट, जाकफीला डिसेंबर 2014 मध्ये एफडीएने मंजुरी दिली होती. जकाफी जेक -1 आणि जेक -2 एंझाइमला अडथळा आणून काम करते जे बहुतेक लोकांमध्ये उत्परिवर्तित होते. पीव्ही सह हे एन्झाइम्स रक्तातील आणि इम्युनोलॉजिकल कामकाजात, पीव्हीसह असलेल्या लोकांमध्ये असामान्य प्रक्रिया आहेत.

असहिष्णू किंवा हायड्रॉक्झिरियाला प्रतिसाद न देणार्या 21 टक्के लोकांमध्ये असे दिसून येते की जकाफीने प्लीहाचा आकार कमी केला (स्प्लेनोमेगाली कमी केला) आणि फ्लेबॉटमीची गरज कमी करते. संशोधनाने असे सुचवले आहे की सर्वोत्तम पर्यायी उपचारांच्या उपलब्धतेसह, केवळ 1 टक्के लोकांकडून असा लाभ अनुभवला गेला असता. लक्षात घेण्यासारखी गोष्ट म्हणजे जॅफीला 2011 मध्ये मायलोफीबोरोसीसच्या उपचारांसाठी एफडीएने मंजुरी दिली होती. जकाफीचे सर्वात सामान्य प्रतिकूल परिणाम (जे एफडीए अतिशय उत्सुकतेने "दुष्परिणाम" म्हणून वापरले जाते) यात ऍनेमीया, कमी रक्त प्लेटलेटची संख्या, चक्कर येणे, बद्धकोष्ठता आणि शिंगले यांचा समावेश आहे.

हे नोंद घ्यावे की इतर मायलोस्पोस्प्रेव्ह उपचारांच्या बाबतीत हेच स्पष्ट आहे की, जकाफी लोकांना अधिक काळ जगण्यास मदत करेल का हे अस्पष्ट आहे.

आपण किंवा आपल्या आवडत्या व्यक्तीस हायड्रॉक्सीयुराला प्रतिसाद नसल्यामुळं पीव्ही आहे, तर जॅफिफी एक नवीन वाटलं नवीन उपचार देते. आम्हाला उर्वरित साठी, Jakafi अग्रेषित पुढे जाण्यासाठी अधिक औषधे विकसित जाईल कसे एक मुख्य नमुने प्रतिनिधित्व. संशोधक काय रोगनिदान करतात आणि रोगनिदान करतात हे निश्चित करण्यावर अधिक चांगले होत आहेत.

_{स्त्रोत:}

_{"मायलॉफोलाफेरेटिव्ह नेप्लाज्मसाठी थेरपी: कोणत्या, कोणत्या एजंटला आणि कसे?" 12/4/2014 रोजी एच.एल. गेयर आणि आरए मेसा यांनी रक्तसंक्रमण करुन}

_{प्रचाल जेटी, प्रचाल जे.एफ. अध्याय 86. पॉलिसीथॅमिया वेरा. इन: Lichtman MA, Kipps TJ, Seligsohn यू, कौशंस्की के, प्रचाल जेटी. eds विल्यम्स हेमॅटॉलॉजी, 8 इ . न्यूयॉर्क, न्यू यॉर्क: मॅक्ग्रॉ-हिल; 2010}