अतिरिक्त उपचार पर्याय पुनरावलोकन
प्राइमरी मायोलोफिब्रोसिस (पीएमएफ) साठी केवळ गुणकारी थेरपी ही स्टेम सेल ट्रान्सप्लान्ट आहे , तथापि, ही थेरपी उच्च आणि इंटरमिजिएट-जोखीम असलेल्या रुग्णांसाठीच शिफारसीय आहे. या समूहात, वय आणि इतर वैद्यकीय स्थितीमुळे प्रत्यारोपणाशी निगडित होणा-या जोखमींमध्ये वाढ होऊ शकते कारण ती कल्पना चिकित्सा पेक्षा कमी आहे. याव्यतिरिक्त उच्च व मध्यम धोका असलेल्या सर्व पीएमएफमध्ये स्टेम सेल प्रत्यारोपण देणारा (जुळलेली भावंडे किंवा जुळलेली असंबंधित दाता) एक उपयुक्त स्टेम सेल प्रत्यारोपण असेल.
हे शिफारसीय आहे की कमी-धोका असलेल्या पीएमएफ असलेल्या रुग्णांना या रोगाशी निगडीत लक्षणे कमी करण्यास मदत होते.
कदाचित आपल्या वैद्यकांनी असे सुचवले आहे की रोपण हे तुमच्यासाठी सर्वोत्तम पर्याय नाही, किंवा योग्य दातांची ओळख पटलेली नाही, किंवा पीएमएफच्या इतर पहिल्या ओळीच्या थेरपींना तुम्ही सहन केले नाही. स्वाभाविकच, आपला पुढील प्रश्न असू शकतो-जे इतर उपचार पर्याय उपलब्ध आहेत? सुदैवाने, अतिरिक्त उपचार पर्याय शोधण्याचा प्रयत्न करीत अनेक चालू अभ्यास आहेत आम्ही यापैकी काही औषधे थोडक्यात पुनरावलोकन करू.
JAK2 इनहिबिटरस
पीएएमएफसाठी ओळखले जाणारे प्रथम लक्ष्यित उपचार रोक्कोलिटिनिब , एक जेके 2 इनहिबिटर होते. जेके 2 जीनमधील उत्परिवर्तन पीएमएफच्या विकासाशी संबंधित आहेत.
रक्कोलीटिनिब हा म्यूटेशन असलेल्या लोकांसाठी उचित उपचार आहे जो स्टेम सेल प्रत्यारोपण करु शकत नाही. सुदैवाने, जॅक 2 म्युटेशन शिवाय हे लोक उपयोगी ठरले आहेत.
पीएमएफच्या उपचारांमध्ये तसेच इतर औषधे सह ruxolitinib एकत्रित करता येईल अशा समान औषधे (इतर JAK2 प्रतिबंधक) विकसित करण्याचा प्रयत्न चालू संशोधन आहे.
पीएमएफच्या उपचारासाठी मोलमोटोनीब आणखी एक जॅक 2 प्रतिबंधक आहे. सुरुवातीच्या अध्ययनांतून असे आढळून आले की मेमेलोटिनबच्या 45 टक्के लोकांना प्लीहाच्या आकारात घट झाली होती.
अभ्यास केलेल्या सुमारे अर्ध्या लोकांमधे त्यांच्या ऍनेमीममध्ये सुधारणा होते आणि 50 टक्के रक्तसंक्रमण थेरपी थांबवू शकले. Thrombocytopenia (कमी प्लेटलेट संख्या) विकसित आणि प्रभावीपणा मर्यादित करू शकता. पीएमएफच्या उपचारांत आपली भूमिका निश्चित करण्यासाठी मोमलोतििनबची तुलना ट्यूझ 3 मधील रीक्झोलिटिनिबशी केली जाईल.
Immunomodulatory drugs
Pomalidomide एक immunomodulatory औषध (रोगप्रतिकार प्रणाली बदलू की औषधे) हा थॅलिडोमाइड आणि लॅलिडोमाईडशी संबंधित आहे. सर्वसाधारणपणे, या औषधे prednisone (एक स्टिरॉइड औषधोपचार) सह दिले जाते.
थिडायॉमाइड आणि लॅनिलिडोमाइड यापूर्वीच पीएमएफ मध्ये उपचार पर्याय म्हणून अभ्यास केला गेला आहे. जरी ते दोन्ही फायदे दाखवतात, त्यांचा उपयोग अनेकदा साइड इफेक्ट्सद्वारे मर्यादित आहे. पॅमॅलिडोमाइड कमी विषारी पर्याय म्हणून विकसित केले गेले. काही रुग्णांना ऍनेमीयामध्ये सुधारणा होते परंतु तिप्पट आकारावर परिणाम दिसून आला नाही. या मर्यादित लाभाने, पीएमएफच्या उपचारासाठी इतर एजंट्स जसे की रक्शोलिटिनिब सह polmalidomide एकत्रित करण्याचा प्रयत्न करीत आहेत.
एपिगेनेटिक ड्रग्ज
एपिगेनेटिक औषधे ही अशी औषधे आहेत जी त्यांना शारीरिकरित्या बदलण्याऐवजी विशिष्ट जीन्सच्या अभिव्यक्तीवर प्रभाव पाडतात. या औषधांचा एक वर्ग हायपोथाइलेटिंग एजंट आहे, ज्यात एझॅसिटाइडिन आणि डेडिटाबिनचा समावेश असेल.
या औषधे सध्या मायलोडिस्प्लास्टिक सिंड्रोमचा वापर करण्यासाठी वापरली जातात. ऍझॅसिटाइडिन आणि डेडिटाबिनच्या भूमिकेवर लक्ष ठेवण्याचे अभ्यास लवकर टप्प्याटप्प्याने आहेत. इतर औषधे हिसटोन डेसिसेटलीसे (एचडीएसी) इनहिबिटरस आहेत जिव्हिनोस्टॅट आणि पॅनोबिनोस्टॅट.
Everolimus
एव्हरोलिमस एक एमटीओआर किनाझ इनहिबिटर आणि इम्युनोसप्रेसेन्ट म्हणून वर्गीकृत औषध आहे. अनेक कर्करोग (स्तन, मूत्रपिंडाचा कर्करोग, न्यूरोरेन्ड्रोक्लिन ट्यूमर इत्यादि) आणि अंग प्रत्यारोपण (यकृत किंवा मूत्रपिंड) प्राप्त झालेल्या लोकांमध्ये अवयवांना नकार देण्यासाठी एफडीए (अन्न आणि औषध प्रशासन) मंजूर आहे. Everolimus तोंडी घेतले आहे
सुरुवातीच्या अध्ययनांतून असे सूचित होते की हे लक्षणे, प्लीहाचा आकार, अशक्तपणा, प्लेटलेट संख्या आणि पांढ-या रक्त पेशींची संख्या कमी करू शकते.
Imetelstat
इमेटेलस्टॅटचा अभ्यास अनेक कर्करोगांमध्ये आणि मायलोफीबोरोसीसमध्ये झाला आहे. प्रारंभिक अभ्यासात, ह्यामध्ये मध्यवर्ती- किंवा उच्च-जोखिम पीएमएफ असलेल्या काही लोकांमध्ये (पीएमएचच्या मृतकांची चिन्हे आणि लक्षणे) प्रोत्साहन दिले आहे.
आपण प्रथम-लाइन उपचाराला प्रतिसाद न दिल्यास, क्लिनिकल चाचणीमध्ये नोंदणी केल्याने आपल्याला कादंबरीच्या उपचारांसाठी प्रवेश मिळू शकेल. सध्या, मायलोफीबोरोसीस असणा-या लोकांसाठी उपचारांच्या पर्यायांचे मूल्यांकन करणारे 20 पेक्षा जास्त क्लिनिकल चाचण्या आहेत. आपण आपल्या डॉक्टरांशी या पर्यायाबद्दल चर्चा करू शकता.
> स्त्रोत:
> सर्व्हान्टेस एफ. मी प्राइमरी मायोलोफिओरॉसिसशी कसा वागतो? रक्त 2014; 124: 2635-2642
> गेयर एचएल आणि मेसा आरए मायलॉफोलाफेरेटिव्ह नेप्लाज्मसाठी थेरपी: कोणत्या, कोणत्या एजंटला आणि कसे? रक्त 2014; 124: 35 9 353537