सिस्टिक फाइब्रोसिसचा बरा आहे का?

नवीन उपचारांचा आश्वासन

आतापर्यंत, सिस्टिक फाइब्रोसिस (सीएफ़) साठी कोणताही उपाय नाही, परंतु संशोधक एक शोधण्यासाठी कठोर परिश्रम घेत आहेत. शास्त्रज्ञ आधीच जवळ पेक्षा आता जवळ आहेत गेल्या काही दशकांपासून, संशोधनाच्या अवाढव्य बरीच संख्येने अनेक नवीन औषधांचा आणि उपचारांचा विकास झाला ज्यामुळे जीवनमान आणि आयुष्यातील गुणवत्तेत नाटकीयरीत्या सुधारणा झाली आहे. या सर्वमुळे नवीन संशोधनासाठी दरवाजे उघडले आहेत ज्यामुळे इलाज होऊ शकतो.

खालील काही अभ्यासक्रमांचा अभ्यास केला जाऊ शकतो.

जीन थेरपी

1 9 8 9 मध्ये, सिस्टिक फाइब्रोसिस होण्यास कारणीभूत असणा-या जनुकांचा शोध लागला: सीएफटीआर जनुक सीएफ कम्युनिटीसाठी ही शोध रोमांचक होती. बर्याचजणांचा विश्वास होता की या शोधाने जीन थेरेपीद्वारे बरे केले जाईल.

दुर्दैवाने, हे अजून घडलेले नाही, पण प्रयत्न करण्याच्या अभावासाठी नाही अनुवांशिक दोष शोधण्याचा व दुरुस्त करण्यासाठी असंख्य अभ्यास केले गेले परंतु त्यापैकी कोणीही यशस्वी झाला नाही. जीन थेरपीसह आतापर्यंतची सर्वात मोठी समस्या वेक्टर शोधत आहे जी प्रभावीपणे सुधारलेल्या जीन पेशींना घेऊन जाऊ शकते.

तरीही जीन थेरपीची आशा असू शकते. जुलै 200 9 मध्ये, चॅपल हिल येथील नॉर्थ कॅरोलिना विद्यापीठातील संशोधकांनी फेफड ऊतींचे प्रयोगशाळेतील नमुन्यांमध्ये जनुक हस्तांतरित करण्यासाठी सदिश म्हणून सामान्य सर्दी व्हायरसचा वापर करुन उत्कृष्ट परिणाम दिले. शोध पथ आता थंड व्हायरस कमकुवत करण्याच्या मार्गावर काम करत आहे जेणेकरून सिस्टिक फाइब्रोसिस असणा-या लोकांना उपचार केले जाऊ शकतात.

VX-770

व्हीएक्स -770 हा एक औषध आहे ज्याचे Vertex Pharmaceuticals द्वारे सिस्टिक फाइब्रोसिस असणा-या लोकांमध्ये चाचणी केली जात आहे ज्यांच्यात G551D म्यूटेशनची कमीत कमी एक प्रत आहे. हे औषध कदाचित सीएफआरआर जीनमधील दोष टाळण्यास आणि क्लोराइड चॅनेल उघडण्याची क्षमता पुन्हा मिळविण्यास सक्षम आहे, त्यामुळे मीठ योग्यरित्या पेशींमध्ये वाहत राहण्यास परवानगी देते.

जीन थेरपीच्या विपरीत, VX-770 सदोष जीनला पुनर्स्थित करणार नाही. त्याऐवजी, यशस्वी झाल्यास, व्हीएक्स -770 सध्याच्या जीनमधील समस्या सुधारित करेल.

VX-809

व्हीएक्स -809 ही एक दुसरी औषधी आहे ज्याची व्हर्टिक्स फार्मास्युटिकल्स तर्फे तपासली जात आहे ज्या लोकांमध्ये ΔF508-CFTR उत्परिवर्तनाच्या दोन प्रती आहेत. तो VX-770 सारखा आहे ज्यामुळे तो सेलमधून योग्यरित्या मिठातून वाहून घेण्यास सक्षम होऊ शकतो, परंतु हे वेगळ्या पद्धतीने कार्य करते. संशोधकांना अशी आशा आहे की ते तसे करेल, तर व्हीएक्स -80 9 हे सीएफटीआर प्रथिने आपल्या वायुमार्ग सेल झिल्लीवर योग्य ठिकाणी हलवून क्लोराइड चॅनेल उघडतील.

Miglustat

मिगल्स्टॅट एक औषध आहे जो अॅक्टेलियन फार्मास्युटिकल्सद्वारे तयार केलेले आहे जे आधीपासूनच इतर शर्तींच्या उपचारांसाठी वापरात आहे परंतु सध्या ते सिस्टिक फाइब्रोसिस असणा-या लोकांमध्ये वापरण्यासाठी अभ्यासरत आहे ज्यांच्याकडे ΔF508-CFTR उत्परिवर्तनाच्या दोन प्रती आहेत. अभ्यास लहान आहे (त्यात फक्त 15 सहभागी आहेत), परंतु आतापर्यंत त्याचे परिणाम सर्वांत आहेत. Miglustat CFTR दोष परत आणि सेल्युलर सामान्य क्रिया पुनर्संचयित करण्यास सक्षम आहे.

अटलाउरेन

पीटीसी 124 या नावाने ओळखल्या जाणार्या एटल्युरिनचा पीटीसी थेरपीटिक्सने सीएफच्या लोकांसाठी संभाव्य उपाय म्हणून अभ्यास केला आहे ज्यात मूर्खपणाचा फरक आहे. मूर्खपणाच्या म्युटेशनमध्ये सीएफटीआर जीनमधील सामान्य कोडमध्ये "जिब्रीश" कोडचा एक भाग आढळतो.

मूर्खपणा कोड हा स्टॉप चिन्हासारख्या क्रिया करतो, पेशींना त्याच्या नंतर झालेल्या कोड वाचण्यापासून प्रतिबंधित करतो. सेटलर्सला स्टॉप चिन्हाकडे दुर्लक्ष करून आणि त्यांच्या नंतर घडलेल्या कोडचे वाचन करण्यास मदत केल्यामुळे अटल्युरिन त्या समस्येचे निराकरण करण्यास सक्षम होऊ शकतो, अशा प्रकारे ते सेलवर सामान्य फंक्शन पुनर्संचयित करू शकतात.

> स्त्रोत:

> सी. नोरेझ, एफ. एंटिगिग, एस. नोएल, सी. वांडब्रोक, एफ. बीकक. "एग्रोस्टाटने क्रोनिक रीफेरेटरी एपिथेलियल सेलने ट्रिनिटी ट्रॅक्ट ऑफ नॉन-सीएफ़ फिनोटाइप" घेतली आहे. अमेरिकन जर्नल ऑफ रेस्पेरेटरी सेल आणि आण्विक बायोलॉजी . ऑगस्ट 200 9

> सिस्टिक फाइब्रोसिस फाउंडेशन जून 200 9. ड्रग डेव्हलपमेंट पाइपलाइन. 24 जुलै 200 9

> झॅंग एल, बटन बी, गॅब्रिएल एसई, बर्केट एस, यान वाय, एट ​​अल 200 9 पासून "पृष्ठभाग एपिअरियल सेलचे 25% सीएफटीआर डिलीव्हरी ब्लेक ट्रान्सपोर्ट टू ह्युमन सिस्टिक फाइब्रोसिस वाय एपिथेलियम" च्या सामान्य दरात पुनर्रचना करते. PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / जर्नल.pbio.1000155. 24 जुलै 200 9